Как в России разрабатывают лекарственный препарат от болезни Альцгеймера, чем опасны неизлечимые нейродегенеративные заболевания и почему будущее за многоцелевыми препаратами, выяснял отдел науки «Газеты.Ru».
Нейродегенеративные заболевания справедливо можно назвать бичом XXI века. Многие из них были идентифицированы и описаны лишь в начале прошлого века или в конце века XIX. За прошедшие сто лет эффективного способа для борьбы с ними исследователи пока не нашли. При этом, например, от болезни Альцгеймера в мире страдают почти 27 млн человек. Это число растет с каждым годом, в том числе и из-за возросшей средней продолжительности жизни.
Эффективные способы противостояния подобным недугам ищут и в России.
По оценкам экспертов, в нашей стране около 1,5 млн человек, страдающих от деменций, в том числе и от болезни Альцгеймера.
«Эти 1,5 млн больных - внушительная цифра. Известно, что при таких заболеваниях, как болезни Альцгеймера, Паркинсона и боковой амиотрофический склероз, полное излечение больного в настоящее время невозможно», - рассказал «Газете.Ru» доктор химических наук, член-корреспондент РАН, директор Института физиологически активных веществ РАН Сергей Бачурин, вместе с коллегами занимающийся разработкой препарата для борьбы с болезнью Альцгеймера.
По его словам, существующие сейчас препараты имеют симптоматический характер, то есть на некоторое время улучшают состояние, но не замедляют развития болезней. Таким образом, болезнь продолжает прогрессировать даже на фоне применения этих препаратов.
Во многом это связано с тем, что подобные заболевания имеют мультифакторную природу, то есть они вызваны целой группой взаимосвязанных между собой биологических объектов, находящихся в центральной нервной системе.
Необходимо также отметить, что все существующие препараты представляют собой зарубежные разработки.
«Поэтому поисками препаратов, которые действуют на одну мишень - а именно так строится традиционная схема создания лекарственных препаратов, - в данном случае ограничиться нельзя. Слишком много нарушений происходит параллельно, необходимо найти комплексный подход», - рассказывает Сергей Бачурин.
Один из перспективных подходов к решению этой проблемы заключается в создании мультилигандных соединений, способных одновременно воздействовать на несколько мишеней, которые участвуют в патогенезе заболевания. Такой мультитаргетный препарат будет воздействовать на целый ряд принципиально важных стадий в развитии заболевания.
Суть проекта «Направленный дизайн, синтез и исследование биологической активности мультитаргетных соединений в качестве инновационных препаратов для лечения нейродегенеративных заболеваний», реализуемого на средства гранта Российского научного фонда, в создании подобных мультитаргетных препаратов для борьбы с болезнью Альцгеймера.
Уже есть и первые успехи.
В журнале Scientific Reports, входящем в Nature Publishing Group, была опубликована статья, в которой исследователи впервые представили результаты, полученные в ходе изысканий.
«Можно сказать, что мы заявили о создании новой оригинальной группы мультитаргетных препаратов. Впервые показано, что можно направленно менять ферментный профиль соединения. Нам удалось получить вещества, одновременно действующее на ферменты холинэстераз и некоторые типы глутаматных рецепторов», - поделился Сергей Бачурин.
В целом российские исследователи пытаются одновременно решить фундаментальную научную и практическую задачи. С одной стороны, речь идет о поиске новых биологических мишеней, которые являются принципиальными с точки зрения терапевтического использования. А это, в свою очередь, позволит понять, как развивается заболевание, ведь механизмы патогенеза болезни Альцгеймера до сих пор неясны. С другой стороны, полученные результаты должны явиться основой для создания оригинальных отечественных лекарственных препаратов.
«Путь от биологически активного соединения до лекарства очень долог и тернист. Не все, что хорошо в лаборатории, эффективно работает на человеке», - говорит Сергей Бачурин.
В настоящее время в мире работы в области создания лекарств для лечения нейродегенеративных заболеваний ведутся в основном в следующих направлениях: поиск веществ-нейропротекторов, действующих на патогенез заболевания и способных заблокировать развитие болезни, в частности эффективных мультитаргетных препаратов, поиск новых мишеней, участвующих в развитии заболевания, наконец, очень привлекательным с точки зрения бизнеса является репозиционирование известных препаратов по новому применению.
Подобные программы существуют, например, в США и Европе. Они позволяют использовать хорошо известные препараты для совершенно новых целей, в том числе для лечения нейродегенеративных болезней.
В рамках этой стратегии ранее был испытан для лечения болезни Альцгеймера отечественный антигистаминный препарат «Димебон», который показал хорошие результаты во второй фазе клинических испытаний.
Успех подобных изысканий зависит и от контактов в бизнес-среде. Группа Сергея Бачурина активно сотрудничает с фармакологическими компаниями, которые помогают проводить клинические испытания. Кроме того, установлены и хорошо развиваются контакты с университетами Кардиффа (Уэльс), Маастрихта (Нидерланды), Вюрцбурга (Германия) и Лиссабона (Португалия).
По словам Сергея Бачурина, санкции и осложнившаяся политическая обстановка пока, к счастью, не сильно повлияли на сотрудничество с бизнес-партнерами и зарубежными научными институтами и университетами.
Основная проблема для развития исследований сейчас связана с резким снижением курса рубля, что привело к значительному увеличению стоимости научного оборудования и реактивов, которые в основном производятся за рубежом.
Вместе с тем экономический ущерб от болезни Альцгеймера и других нейродегенеративных заболеваний куда выше. В 2010 году он составлял около $600 млрд, а теперь превысил и это значение. Работа российских исследователей помимо огромного социального значения, связанного с улучшением качества и продолжительности жизни людей в пожилом возрасте, должна послужить толчком к развитию отечественной фармацевтики. Ведь создание на базе научно обоснованных подходов даже одного актуального инновационного препарата может дать экономический эффект в несколько сотен миллионов рублей в год.
Борьба с Альцгеймером сэкономит миллионы
